在《福布斯》价格最昂贵药物榜单上，9只药品赫然上榜。对服用这些药品的病人来说，每只药品每年的治疗费用均超过20万美元。这些药品大多是用来治疗罕见的遗传性疾病的，而受到这些疾病折磨的病人往往少于10,000人。治疗这些疾病可供使用的药物极少，因此，当生物科技公司开发出相应的治疗药物时，它们对产品的定价几乎可以“为所欲为”。
受众越少，价格越贵
由Alexion制药公司生产的Soliris是世界上价格最为昂贵的单一药物，每年的治疗费用高达40.95万美元。这种单克隆抗体药物用来治疗一种名为阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的罕见疾病，病人患上这种疾病后，免疫系统会在夜间摧毁他们的红血球。目前，美国有8000人患有这一疾病。去年，Soliris的销售额为2.95亿美元。自从Alexion公司在两年前开始销售Soliris以来，其股票价格上涨了130%。
在这个药品定价颠倒的世界里，一只药品所能帮助的病人越少，它的价格就越昂贵。Alexion公司在对Soliris用来治疗PNH开展试验以前，曾经对该药治疗类风湿关节炎的效果进行试验。据悉，美国约有100万人患有类风湿性关节炎。但试验遭遇了失败。假如Soliris真的可以治疗关节炎，那么Alexion公司将不得不为此种治疗用途设定低得多的价格，并与那些治疗费用仅为20,000美元的同类药物展开竞争。
另有3种药物每年治疗费用超过了35万美元。其中，Shire制药公司生产的Elaprase每年高达37.5万美元，该药用来治疗一种超级罕见的代谢障碍亨特综合征(Hunter’s syndrome)。目前，美国仅有500人患亨特综合征，这种疾病会引发感染、呼吸困难和脑损伤。去年，Elaprase在美国国内的销售额为3.53亿美元。
由BioMarin制药公司生产的Naglazyme治疗另外一种罕见的代谢障碍，根据投资银行Robert W. Baird提供的数据，Naglazyme的治疗费用每年高达36.5万美元。另外，Cinryze是用来预防脸部出现危险性肿胀的药物，由Viropharma公司生产，使用该药的治疗费用每年大约为35万美元。Viropharma预计，该药销售额将从去年的9500万美元增加到3.5亿美元。
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