3月17日,中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究组联合海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)殷浩教授团队,正式通报一项重大医学突破——国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛开展微创移植,成功实现1型糖尿病患者胰岛功能重建与血糖自主调控,相关成果已发表于国际权威学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》,为全球糖尿病治疗开辟全新路径,彰显我国再生医学领域的原创实力。作为威胁我国居民健康的重大慢性病,1型糖尿病多发于儿童及青少年,患者因免疫系统异常攻击胰岛β细胞,导致胰岛功能衰竭,需终身依赖胰岛素注射,长期面临失明、肾衰竭等严重并发症风险,传统胰岛移植因供体匮乏难以普及。
核心突破:再生胰岛破解供体匮乏困境
不同于传统胰岛移植依赖遗体供体捐赠的局限,我国科研团队经过二十余年深耕,建立全新技术体系,通过体外定向分化技术培育出再生胰岛(E-islet),可实现规模化生产,从根本上破解供体严重匮乏的行业痛点。此次突破是世界范围内首次分别利用干细胞来源的自体、异体再生胰岛移植治疗1型糖尿病,研究团队采用微创方式,将再生胰岛通过肝门静脉输注到患者体内,使其在体内“安营扎寨”,精准感知血糖波动、自主分泌胰岛素,实现胰岛功能重建与血糖自主调控,让更多糖尿病患者有望获得治疗机会。
核心技术:内胚层干细胞定向分化更安全高效
该研究摒弃传统多能干细胞技术的弊端,采用内胚层干细胞定向分化技术,优势十分突出。内胚层干细胞如同“树干”,已明确分化方向,仅朝向胰腺等内胚层来源器官发育,避免细胞分化“迷路”、纯度不足的问题;分化步骤从传统十步精简至两步,生产周期从5-6周缩短至14天,大幅提升培育效率;同时,这类干细胞在体内不会无限增殖,从源头上降低了成瘤风险,安全性得到充分验证,为临床应用奠定坚实基础。
临床疗效:3例患者显效,覆盖多类人群
目前,该技术已开展3例探索性临床研究,覆盖不同年龄段、不同病程的1型糖尿病患者,均取得积极疗效。其中,45岁男性暴发性1型糖尿病患者接受异体再生胰岛移植后,36周便彻底脱离外源胰岛素,至今血糖保持平稳,临床功能性治愈已超26个月;15岁青少年脆性1型糖尿病患者接受治疗后,低血糖事件彻底消失,摆脱了随时晕倒的恐惧,生活质量显著提升;30岁女性患者经二次移植并配合标准免疫抑制方案,胰岛功能恢复至正常人水平,验证了疗法的有效性与适用性,也证实两种来源的再生胰岛均能帮助患者重建胰岛功能、减少并发症发生。
临床进展与未来展望
基于该原创技术开发的“异体人再生胰岛注射液(E-islet 01)”,已于2025年4月和2026年1月先后获得中国与美国新药临床试验批件,成为全球唯一同时获批中美两国临床试验的再生胰岛产品,目前相关临床试验正严谨有序推进。研究团队表示,当前疗法仍需联合长期免疫抑制治疗以克服自身免疫复发问题,未来将通过基因编辑等手段改造再生胰岛,实现免疫逃逸,规避免疫抑制剂的使用,研发“广义通用型”再生胰岛产品,力争实现1型糖尿病的完全治愈,让更多患者摆脱胰岛素注射的困扰。
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