英国《自然遗传学》19日在线发表的一项研究显示,美国科学家使用CRISPR/Cas9基因编辑技术,发现了对人类免疫缺陷病毒(HIV)感染不可或缺的新型基因,能预防HIV感染,但不会影响细胞存活性,这使得它们成为了极具前景的候选药物或基因疗法靶点。
HIV即艾滋病病毒,是艾滋病发病的原因。其通过破坏人体的T淋巴细胞,进而阻断细胞免疫和体液免疫过程,导致免疫系统瘫痪,使各种疾病在患者体内“肆虐”,最终导致艾滋病。由于HIV的变异极其迅速,人类很难研制出特异性疫苗,因而至今无有效治疗方法,对全世界人类健康造成了极大威胁。
此次,美国怀特黑德生物医学研究所、哈佛—麻省理工学院博德研究所、麻省总医院拉根研究所合作,使用CRISPR/Cas9方法建立了一个T细胞库。T细胞是HIV的天然宿主,在这个T细胞库中,人类基因组中的绝大多数基因首先被逐个灭活(基因治疗策略的一种,通过在DNA或mRNA等水平上干扰某些致病基因正常表达中的转录、翻译等环节,从而封闭该基因的表达和功能)。随后,研究团队让这些细胞感染HIV,并筛选了变异后能使细胞对HIV感染免疫、且不会影响正常细胞功能的基因。
研究中,团队总共发现了5个这样的基因,其中两个基因已知与HIV感染关系密切;还有3个新的基因表现突出,且在后续功能性实验中和从健康人类捐赠者身上分离出的T细胞中分别验证了他们的发现。
此前,研究人员使用传统技术筛选了对HIV感染有重要作用的宿主因素,并识别出了候选靶点,但不同的筛选少有交集。此次的研究成果则极大可能会为抗HIV疗法带来高效的潜在靶点。
1.免疫治疗
为治疗艾滋病而进行免疫重建是治疗中的策略。通过多种免疫疗法,增强免疫功能,减缓疾病进展。
2.中医药治疗
原则是扶正祛邪结合,以扶正为主,强调以人为本,整体调节,其毒性小,副作用小,易于长期服用。起效慢,但作用持久,是多种机制的综合作用,不易产生耐药性。可改善症状,配合机会性感染治疗,有助于疾病恢复。
3.基因治疗
基因治疗是指通过基因水平的操纵而达到治疗或预防疾病的疗法。对治疗艾滋病来说,可采用不同方法将抗病毒基因注入病人体内,找到所需要治疗的CD4细胞插入,阻止艾滋病毒复制。
4.抗病毒治疗
由于艾滋病是一种慢性病,所以使用抗HIV药物后不会立即见效,有的需要几周甚至是几个月才会见效,而且要根据每个人的情况不同有所不同,一般与用药开始时感染的严重程度有关。在用药过程中一般采用检测CD4细胞计数、病毒载量等指标判断治疗效果。
1.安全套
安全套预防艾滋病、性病的效果虽不是100%,但远比不使用要安全得多。
2.遵守性道德
性自由的生活方式、多性伴且没有保护的性行为可极大地增加感染、传播艾滋病和性病的危险。
3.了解艾滋病
普及宣传艾滋病的预防知识,了解传播途径和临床表现及预防方法。
4.避免接触
避免与HIV感染者,艾滋病病人及高危人群发生性接触。
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