在超过10年以前，医生们在治疗出生后患有严重免疫系统功能不全的新生儿领域取得过巨大的进展，但这些接受了治疗的“泡泡男孩”中有1/4的比例在2到5年后又患上了白血病，研究人员也因此回到了原点。
根据刊载在《新英格兰医学期刊》上的一项研究，最近科学家们对当时的治疗手段进行了新的改变，这种新治疗方法也使用基因改造后的病毒来帮助人体制造对抗疾病的T细胞，并显示了相似的早期成果，最重要的是接受这种新疗法治疗的儿童没有被发现患上癌症的迹象。
据美国波斯顿儿童医院血液与周留学主席David A. Williams博士介绍，现在能够明确的是这个改造病毒确实有效果，它和之前的疗法一样有效的纠正了患病儿童的T细胞缺陷。
不过他也表示现在还不能说这个新疗法完全不可能引起白血病。他们将跟踪调查这些儿童总计15年的时间。Williams博士认为这个“中间时期”的结果还是十分鼓舞人心的。
这种罕见的症状学名叫做“X染色体相关严重联合免疫缺陷综合症”，由于患病儿童只有在完全无菌的空间里才能保证安全，人们也将患有这种疾病的儿童称为“泡泡男孩”。带有这种基因缺陷的男孩只有1条X染色体，使得他们难以抵抗疾病的感染，如果在外界生活他们通常在1年内就会死亡。
这种疗法需要移除病人骨髓中与免疫系统有关的细胞并将它们暴露在基因改造后的病毒接触之下。最初这些患者的相关细胞缺少建造健全免疫系统所需的基因编码，而改造后病毒的作用就是将这个缺失的编码重新插入细胞中，在这些细胞接受了重新编程之后它们会被重新注入患病儿童体内。
先前版本的病毒被发现会激活导致白血病发生的基因编码组块，医生们希望这个新版本的病毒不会出现这个情况。它们提到目前的研究中新的载体病毒没有像先前的病毒一样插入在可能引起癌症的基因附近。
这项发布在《新英格兰医学期刊》上的研究报告了第一批接受新病毒治疗的9名儿童，接受新疗法治疗的儿童年龄都在4到10个半月之间。
在目前依然存活的8名儿童中，新疗法恢复了其中7人的免疫系统。
在这7人中有6人的血液T细胞数量恢复到了正常标准，这些细胞将帮助他们有效的对抗疾病。
而第七名儿童对治疗产生的反应则较弱，他在接受了重新治疗后T细胞数量依然保持在较低水平，不过他的健康情况还算稳定。
第八个案例中的儿童则没有成功的重新建立免疫系统，但这名儿童由于接受了成功的干细胞移植手术而保住了性命，这类手术的风险很大但回报也很高，目前是治疗此种疾病的最佳选择。
这8名儿童都没有发生白血病，不过目前科学家们对这些儿童的跟踪调查时间只有16到43个月的长度。
第九名参与研究的儿童在开始接受基因疗法时因为先前发生的感染正在接受另一项治疗，但在那项治疗开始4个月之后这名儿童就离开了人世。
Williams博士认为，研究的数据可以表明这个向量系统是安全的，并且能够被用于治疗其他疾病。据介绍Williams博士也是美国波士顿达纳法伯癌症研究所的小儿科肿瘤学家。
研究中提到的9名儿童有5名是在法国接受的治疗，另外4名则在美国接受治疗。（实习编译：陈鹭榕 审校：邱天华）
（责任编辑：邱天华）
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