美国斯克利普斯研究所(TSRI)的科学家们最近成功利用死亡细胞合成了一种新的药物，可以用来治疗肌肉萎缩症这种疾病，并且有望最终促进各种新治疗药品的研发。
斯克利普斯研究所的Matthew Disney教授解释说，他们将死亡细胞作为一种反应容器，并利用一个致病致病缺陷作为催化剂在一个病变细胞中合成治疗成分。由于这个治疗成分只在病变细胞中进行合成，所以这种化合物也就具有高度的定制性，只会在疾病存在时这种疗法才会生效。这个突破意味着我们将可能以一种前所未有的方式非常有选择性的来精确治疗一些症状。
这项鼓舞人心的研究已经发表在了《德国应用化学》(Angewandte Chemie International Edition)期刊上。
据介绍，“肌强直性营养不良2型”是一种罕见的疾病，它是一种相对轻微的肌肉萎缩症，而肌肉萎缩症是一种渐进式的肌肉衰弱疾病，由RNA的一种“四核苷酸重复”缺陷引起，这个缺陷指的是一系列四核苷酸被重复的次数多于正常情况。
在一个名为“点击化学”的过程中，研究人员发明了一对能够把两个细胞的异常末端连接在一起的小分子，让细胞像牵手一样联系在一起。当这种小分子与致病缺陷结合时，它就能够从分子层面逆转疾病的效果。
研究的主要作者Suzanne Rzuczek表示，当这些化合物被装配进细胞当中后，他们能够发挥的效果会比小分子本身增加1000倍，也比我们现存的最先进药物效果好100倍。据他介绍，这是人们首次在活的细胞中证实这个理论。
据Disney教授介绍，RNA具有模块化的特点，所以是这种治疗手段的理想目标类型。此外这个技术还有可能对像是肌萎缩侧索硬化症(ALS)，亨廷顿氏舞蹈病以及其他另外20多种原本无法治疗的疾病进行作用，这些疾病都是由RNA的缺陷引起的。（实习编译：陈鹭榕 审校：邱天华）
（责任编辑：邱天华）
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