DNA编辑技术有望治愈致命疾病

热门文章排行榜 >>2014-04-24 09:58来源：99健康网

导语

科学家们最近发现了一种DNA“编辑”技术，通过这种技术人们将能够修改危及人类生命的基因变异并有望在未来通过这种手段治愈疾病。

　　据报道，这种基因修改技术已经治愈了活体的成年老鼠身上的基因遗传肝病。科学家们通过极其精确的操作修正了老鼠基因表当中的一个单独的“字母”，这正是一个会影响肝脏新陈代谢的变异基因。

　　这项进展可能很快就会应用在病人的临床试验当中，因为在人类身上同一个基因的类似变异也会导致基因疾病的发生。

　　加州大学伯克利分校教授，帮助发现这项技术的珍妮佛·唐娜表示，这项技术距离应用在人类身上还有许多障碍需要跨越，但这种新治疗手段的简易性以及有效性都是非常让人兴奋的。

　　成簇的规律间隔的短回文重复序列（CRISPR）是一种可以让研究人员改变几乎所有动植物DNA结构的技术，科学家利用这项技术定位并修改了肝脏基因上名为LAH的单个变异碱基对，据了解，LAH碱基对会导致酪氨酸在人体内的致命堆积。

　　此外，这项技术的精确度也令人称奇，因为在DNA的30亿个碱基对当中进行筛选，就像是要在厚厚的百科全书中找到一个错误的字母一样困难。

　　CRISPR技术是和一种叫做Cas9的DNA切割蛋白质共同使用的，它通过高压静脉注射来实施。借助这种方式，科学家们改变了实验老鼠1/3的肝脏细胞基因，治愈了老鼠的疾病。

　　据美国麻省理工学院的研究人员，此次研究的领导者安德森介绍，这次的的进展最根本的突破在于让人们可以修改基因缺陷，实际的改变DNA本身。

　　CRISPR技术在1987年被发现，但科学家们直到最近才意识到这项技术在动物和人类身上应用的前景。

　　人体试验进行以后，科学家们将尝试解决CRISPR技术在人类身上安全应用的问题，因为高压静脉注射可能具有很高的风险。目前研究人员正在试图寻找另一种实施这项基因疗法的途径。（实习编译：陈鹭榕审校：邱天华）

（责任编辑：邱天华）

上一篇：宫腔镜绝育术或会使怀孕的风险更高 下一篇：研究：英民众缺乏对艾滋病患者基本了解

标签阅读：

热门专题

张红松副主任医师
中日友好医院: 擅长：擅长眼表疾病、干眼、泪器病、泪腺分泌功能减退、屈光不正、近视、远视、高度近视、玻璃体疾病、玻璃体混浊、玻璃体积血、视网膜病变、黄斑病、视网膜脱落、糖尿病视网膜病变、晶状体病、白内障、眼睑病、睑腺炎、睑板腺囊肿、倒睫、泪道疾病、青光眼、赖特综合征、慢性结膜炎、过敏性结膜炎、高眼压症、红眼病、急性结膜炎、斜视、弱视、眼皮跳、玻璃体后脱离、角膜炎、沙眼、结膜结石、眼底病等的治疗。 ...

黄世昌副主任医师
北京大学第一医院: 擅长：擅长治疗脑血管病及躯体形式障碍等情绪性疾病，如焦虑、抑郁、失眠、神衰综合征、躯体各种无名疼痛和功能障碍以及头痛、面部三叉神经疼痛、颈部疼痛综合征、更年期综合征、老年神经损害疾病等神内系统疾病。 ...

肖宁副主任医师
首都医科大学附属北京胸科医院: 擅长：个人专长：胸外科常见疾病的诊断和治疗，包括肺癌、食管癌、纵膈肿瘤及其他良性疾病如支气管扩张、肺结核、食管良性肿瘤等的外科手术治疗，尤其擅长于高龄及危重患者围术期的管理。 ?开展项目：电子支气管镜、超声引导下电子支气管镜穿刺活检（EBUS-TBNA）、CT引导下经皮肺穿刺活检、纵隔镜、电子胃镜、内科胸腔镜、胸腔镜下（VATS）肺癌根治、食管癌根治、纵隔肿瘤切除等常见胸外科手术。 ...