牛津大学的研究小组最近成功的使用基因疗法挽救了六名原本可能失明的无脉络膜症患者，这是一种罕见的遗传性疾病，会让患者逐渐失去视力。
研究人员认为，这种治疗方法将来也许也能够帮助黄斑变性或是视网膜色素变性等常见眼部疾病患者保住视力。
该基因疗法的临床试验是在一些患有无脉络膜症患者身上进行的，科学家表示，这种疗法在防止患者最终失明方面起到的作用已经远超他们的预期。
根据一名叫做乔纳森·怀亚特的65岁被试者的说法，他的左眼视力一直不好，在进行了新疗法的治疗之后他已经可以观看电视上的足球比赛了，乔纳森说，如果他只用左眼看电视屏幕的话，就像是在亮光下看景物，屏幕上足球场地上的绿色比以前看到的耿明亮了，队员们身上的号码也能够看清楚了。
何为无脉络膜症？
无脉络膜症是一种罕见的遗传性疾病，患者的视力将会逐渐消失，症状在男性身上较为明显，每5万到10万人当中就可能有一名无脉络膜症患者。由于该疾病与其他眼疾的症状有相似之处，所以因为漏报等原因实际患病人数可能比现有的统计数字要高。
这种疾病的最初症状一般是夜盲症状，并伴随着视野狭窄以及视力降低，视力情况一般通过视力测试图表进行测量。
无脉络膜症患者的脉络膜和视网膜会出现退化，这种退化是由于REP-1蛋白（RAB Escort Protein-1）的缺乏引起的。
该疾病的成因是人体X染色体上的CHM基因出现了变异，变异发生后对应的蛋白质无法生产，人眼视网膜中的色素细胞开始慢慢死亡，从而引起视网膜收缩，视力逐渐消失。此前对于这种疾病尚未发现任何治愈手段。
基因疗法实验
研究原本的思路是尝试通过运送病毒来恢复视网膜中缺失的基因。
该研究小组使用了一种安全的病毒把CHM基因运送到了视网膜中的感光细胞里，这个过程与白内障手术相似--先分离病人的视网膜，之后使用细针将病毒注入视网膜下方。
有6名患有无脉络膜症的病人接受了这种治疗，其中2人原本视力已经受到影响，2人视力良好，而另外两人有着优秀的视力。
在6个月之后，视力良好和优秀的病人有了相同的视觉清晰度，虽然进行了分离视网膜的手术，他们在黑暗中现在能够看清更多东西。
而最好的成果出现在视力已经出现了衰退的病人身上，这些病人手术之后视力得到了提升。
据牛津大学纳菲尔德眼科实验室的罗伯特·麦克拉伦介绍，这种疗法也许能够帮助病人保留视力。他们认为如果可以在早期对病人进行治疗，在这些病人的青少年或是儿童时期就进行干预，因为疾病而损失的视力甚至可以恢复到衰退前的水平。如果治疗成功的话，这些患者失眠的恐惧也就可以被消除了。
研究尚不能确定治疗的效果可以维持多长时间，最初6个月的实验结果已经发布在了著名医学期刊《柳叶刀》上。（实习编译：陈鹭榕 审校：邱天华）
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