人大代表呼吁：谁来保证血友病人用药

　　血友病，是一组遗传性凝血因子缺乏导致的出血性疾病，主要分为甲型和乙型。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人数约占80%~85%;乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人数约占15%~20%。

　　血友病不能根治，患者需终生输注凝血因子来止血和预防出血，如果停止用药，大部分患者会导致残疾甚至死亡，赖以生存的昂贵药物给患者家庭带来沉重的精神负担和经济压力。

　　全国人大代表、军事医学科学院生物工程研究所所长陈薇少将：

　　血友病用药缺口超270万瓶

　　“随着国家医疗水平进步，社会保障体系健全，我国大陆地区甲型血友病发病登记人数正呈大幅上升趋势，用药需求也随之逐年增加。但目前我国生产人凝血因子Ⅷ产品的能力却远远满足不了患者需求。”今年两会期间，全国人大代表军事医学科学院生物工程研究所所长陈薇将提出保障血友病患者用药的建议。

　　根据中国血友之家的统计，2015年我国大陆地区甲型血友病患病人数约为12000人，而在2010年登记在册的甲型血友病患病人数仅为7000人。短短的5年间，血友病登记患者数增长了70%。

　　“目前对甲型血友病尚无有效根治方式。但如果按照预防治疗方式给患者注射补充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ产品，即使是重度甲型血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活。”陈薇说。

　　特别是2007年，随着国家医保政策的完善，人凝血因子Ⅷ产品由职工医保扩充到城镇居民医保，血友病患者长期压制的治疗需求得到快速释放，然而药品产量并没有相应增产，从而导致当年人凝血因子Ⅷ产品发生供应短缺。

　　我国每年登记的患者数正持续增长，且患者的需求正逐步从满足基本治疗向预防治疗转变。以12000患者、每人每年预防治疗用药量300瓶计算，我国大陆地区人凝血因子Ⅷ产品的需求量约为360万瓶，而目前的产量仅为80～90万瓶，缺口超过270万瓶，远不能满足患者人数以及用药需求的增长。

　　全国人大代表、山西医科大学第二医院血液科主任杨林花教授：

　　加快国产重组凝血因子基础研究

　　按在人群发病率1/5000~1/25000计算，国内总估计血友病患者大约10万人，而最新国家血友病信息注册中心数据仅12000例。

　　杨林花长年从事血友病诊治，她介绍，国内血友病患者诊断率低、致残率高，国内血友病患者登记人数少，一方面是公众对血友病认识不足，很多患者错过了及时诊断和治疗的机会，比如一些边远山区;

　　另一方面，因为血友病相对少见，不少临床医生对此病缺乏认识，缺乏确诊血友病的实验室条件，导致多数血友病患者被漏诊、误诊。杨林花介绍，一些轻型病人症状不够明显，基层医生常忽视活化部分凝血酶时间测定（APTT），她曾遇到一位血友病人52岁做手术前，才查出血友病。

　　此外，血友病需要终身治疗，医疗费用较高，每年费用一般需要20万左右，大多患者无法得到充分治疗而放弃，导致不同程度残疾，甚至死亡。

　　“血友病人预防性治疗用药即能保持正常生活，应该将血友病纳入门诊特病范围，广东深圳等国内地方都已在执行。”杨林花说。原卫生部于2012年12月7日下发《关于做好血友病医疗服务工作的通知》，通知中相关内容和要求非常具体，但在各级医疗机构落实大病医保过程中还存在一定困难和问题。比如，大病医保中血友病很多地方报销比例不同，血友病甲（需要因子VIII）可以报销，而多数地方血友病乙（需要因子IX）不能报销。

　　近年来我国部分城市将血友病列入基本医保目录，凝血Ⅷ因子产品需求量呈上升趋势，但由于种种原因，生产Ⅷ因子的企业原料血浆却大幅下降。而进口Ⅷ因子价格则是国内的6倍。由于产品市场紧缺，患者家属往往是全国寻药。推荐阅读：血友病会遗传吗 血友病有哪些治疗方法

　　国内目前主要由华兰公司、上海莱士及安徽绿十字等几家企业生产凝血因子。血友病患者因买不到药而采取围堵企业，下跪乞求，联名写信等方式要求解决产品供应问题。因此，国内亟待加快凝血因子VIII、IX的研发和临床研究，尽快建立满足血友病人的凝血因子供应的需求。

　　延伸阅读：如何预防血友病

　　1、做好血友病的预防工作，人们可能极大的避免对自身健康的伤害，如供静脉注射和肌肉注射。此病属于种遗传性疾病，因此患者本人及家属懂得优生优育的道理，若产前羊膜穿刺确诊为血友病。人们就要终止妊娠。以减少血友病的出生率。

　　2、应该对人体的异常染色体、基因等加强检测，对怀孕的妇女进行产前检测，以确定孕妇和孩子是否是病人或携带者，并且对他们进行有关本组疾病的遗传咨询，了解遗传规律。对家族中的孕妇要采用基因分析法进行产前诊断，如确定胎儿为患者，可及时判断预后和正确给以处理。

　　3、预防出血应自幼养成安静生活习惯，以减少和避免外伤出血，采取预防是防止出血和致残，人们可以通过定期预防性输注凝血因子使重型血友病患者体内凝血因子含量长期维持在1%以上，从而防止或减少出血次数，阻止血友病关节病等出血相关并发症的恶性循环发展，保持重型患者尽可能的健康生存状态。

　　4、精神不能承受大喜大悲这样的强烈刺激，因为一旦刺激过大就可能造成出血，而且一旦由外伤或其他原因引起出血就要及时做好处理，防止人们的身体受到更多的伤害，此病对人们的硬性极深需要做好各方面的防范措施才能够阻止此病出现。

（责任编辑：苏娇蓉）